近两年，小核酸药物领域热度高涨，美股小核酸龙头alnylam自上市以来涨幅超60倍，目前市值达559亿美元。诺华、罗氏等跨国药企均在这一领域加大布局。
国内上市公司中，也有多家在研发小核酸药物，包括悦康药业、恒瑞生物、石药集团、君实生物、前沿生物、福元医药、成都先导、圣诺医药等。
近期，靖因药业、瑞博生物两家小核酸药企先后递表港交所，为该领域再添一把火。
格隆汇获悉，靖因药业于不久前递表港交所，以18a章规则寻求港股上市，由高盛集团、海通国际、汇丰控股担任保荐人。
由国际资本联合创办，估值约为2.53亿美元
靖因药业由orbimed entities及creacion ventures于2021年联合创立，注册地位于开曼群岛，目前在圣地亚哥和上海浦东设立双总部。
自成立以来，公司已完成三轮投资，包括a轮融资、b轮融资及b2轮融资，募集资金总额约为1.44亿美元，主要投资者包括汉康资本及delos capita。
2025年4月，公司的投后估值约为2.53亿美元。
截至2025年9月26日，orbimed实体合计拥有约40.46%的权益，构成一组控股股东。
目前，靖因药业由62岁的冀群升担任执行董事兼首席执行官，冀博士先后获得南方医科大学临床医学学士学位及细胞生物学硕士学位、北京协和医学院细胞生物学医学博士学位。
冀博士曾在范德堡大学医学院担任研究讲师，后在osi pharmaceuticals、阿斯利康、药明康德等公司任职。
靖因药业是一家全球临床阶段生物技术公司，专注于sirna疗法治疗慢性疾病，核心产品已进入ii期试验阶段。
数十年来，小分子、蛋白质和抗体构成了现代治疗的基础，但它们在应对特定疾病机制时存在固有局限。
小分子常缺乏特异性，增加了脱靶效应风险；而抗体和蛋白质通常仅能作用于细胞表面或细胞外空间的靶点，这些传统方法使大量引发细胞内疾病的致病蛋白质基本处于“无法成药”状态。
相比之下，sirna疗法通过设计与目标基因mrna精准匹配的短合成rna序列，实现变革性突破，使其能够选择性沉默多种疾病相关基因，从而显著降低相关蛋白在多种疾病中的表达，包括遗传性疾病、病毒感染、肿瘤和代谢性疾病。
sirna提供了一种高度靶向、强效且持久的方法，从基因源头治疗疾病。
全球医疗向积极预防性慢性病管理的转变，为sirna疗法创造了巨大市场机遇。
自2018年首 款sirna药物onpattro获批以来，sirna疗法已取得重大临床和商业验证。目前，全球主要市场已有7款sirna产品获批上市。
2024年，全球范围内已有逾100种基于rnai的药物进入人体试验阶段。
据弗若斯特沙利文报告，2024年全球sirna疗法市场规模达24亿美元，预计至2040年将增长至503亿美元，复合年增长率为20.9%。
核心产品处于ii期临床阶段，挑战抗凝药阿哌沙班并不容易
靖因药业正重点推进三大潜在重磅产品管线组合:凝血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症。
srsd107作为公司的核心产品，是一款潜在同类首创的靶向凝血因子xi的sirna药物，目前正于欧洲开展ii期多中心临床试验，并计划在中国及澳大利亚╱新西兰启动另一个ii期试验；该产品通过与crispr therapeutics建立的全球共同开发及商业化合作推进。
srsd216是一款潜在同类最 佳靶向lp的sirna，当前同步在中国与美国进行iia期试验；
srsd384是一款针对肥胖症的inhbe靶向候选药物，目前正积极推进ind申报。
核心产品——srsd107
srsd107是一款靶向凝血因子xi的sirna药物，目前处于ii期临床试验阶段，是新一代针对fxi(内源性或接触介导的凝血途径的关键组成部分)的galnac偶联sirna治疗，公司正针对血栓性疾病的治疗开发此类疗法。
srsd107能有效抑制血栓形成，同时保留止血所必需的外源性凝血途径，这一机制能显著降低出血风险，这也是当前标准doac治疗的主要局限性。
借助其靶蛋白表达层面的作用机制，srsd107可精准、持久地降低肝脏fxi的表达水平，从而实现长效抗凝，每年仅需给药一至两次，避免对肾脏清除敏感性或药物相互作用的限制。
在澳大利亚和中国开展的i期试验中，srsd107表现出高达95%的循环fxi水平的降低，且活化部分凝血活酶时间相应延长2.4倍，证实了其对内源性通路的有效抑制。
srsd107目前正在欧洲进行一项vte ii期多中心临床验证，预计于2026年下半年获得主要疗效终点的初步结果，并计划在中国、澳大利亚及纽西兰启动cvd ii期研究。
目前，全球范围内尚未有任何靶向fxi的药物获批。在研药物中，全球共有两款靶向fxi的sirna候选药物处于ii期临床试验阶段，srsd107属于最早进入治疗血栓性疾病二期试验的药物之一，并有望成为全球同类首创fxi sirna疗法。
不过，该药物的竞争格局并不乐观。目前，在中国和全球范围内，有许多抗凝药物可能与srsd107竞争。
首先，srsd107需要面对的就是阿哌沙班的竞争，2024年，阿哌沙班全球销售额第二(年销售额超过200亿美元)，现已成为多数抗凝适应症的标准治疗选择。
此外，该类别中还有其他销售额达十亿美元级别的药物。
同时，srsd107还将面临来自针对同一适应症开发的不同靶点的sirna药物的竞争。例如，除了其他fxi蛋白抑制剂外，srsd107还将与其他已获或即将获国家药监局批准的sirna药物竞争。
2025年5月，靖因药业与crispr达成合作协议，涉及核心产品srsd107的研发、生产、许可、知识产权所有权及商业化以及使用。
靖因药业预先获得了2500万美元的现金及价值约7000万美元的crsp股票，并有资格获得超过8亿美元的里程碑付款。
关键产品——srsd216
srsd216是一种潜在同类最 佳的galnac偶联sirna候选治疗药物，其通过选择性沉默lpa以降低循环lp水平；lp升高是动脉粥样硬化心血管疾病的独立遗传性致病风险因素。
与低密度脂蛋白胆固醇不同，lp水平由遗传决定且终生保持稳定，对生活方式干预反应极微。
现有降脂疗法对lp(a)水平影响甚微，甚至可能提升lp(a)循环水平，而目前尚无针对lp(a)的特异性获批疗法，因此srsd216有望填补心血管疾病管理领域这一重大未满足需求。
靖因药业已启动srsd216的i/iia期多中心临床验证，旨在评估其对lp升高受试者的安全性、耐受性及有效性。
尚无产品上市，两年半亏损6.16亿元
值得注意的是，sirna疗法领域仍然充满挑战。
其中最重要的是脱靶效应和毒性风险。部分sirna引导链可能意外结合非靶标mrna，导致非预期靶蛋白的敲低、基因阻断和潜在毒性，因此需要运用先进的生物信息学工具进行精准序列设计，以最 大限度减少脱靶效应。
此外还面临着肝外递送挑战。由于裸sirna分子在系统循环中固有的不稳定性，将治疗性sirna递送至肝外组织面临重大挑战。sirna分子体积大、带负电荷，在血液中极易被酶降解。
要实现非肝脏靶组织的高效细胞摄取，需克服诸多生物屏障，包括细胞膜的不可渗透性、脱靶积累以及非预期免疫活化等问题。
目前，靖因药业并未产生与产品销售相关的收入，公司的其他收入主要包括银行利息收入、定期存款所产生的投资收益、所持有crispr股份的公允价值变动收益等。
2023年、2024、2025年1-6月，靖因药业的其他收入分别为880.9万元、978.8万元、1.44亿元，净利润分别为-3.09亿元、-3.42亿元、3450万元，两年半亏损6.16亿元。
亏损主要源于研发投入，报告期内公司的研发开支分别为2.33亿元、2.13亿元、6470万元。
截至2025年6月底，靖因药业账上现金及现金等价物为6.18亿元。公司估计截至2025年8月底的现金将可维持30个月的财务可行性。
总体而言，靖因药业所在的sirna领域目前仍处于发展早期阶段，被众多创新药企寄予厚望；但是该领域仍然面临一定的安全性和递送技术等方面的挑战。靖因药业的核心产品srsd107聚焦于抗凝领域，未来想要挑战重磅炸弹阿哌沙班的地位并非易事。
未来，公司能否顺利推进临床和商业化，格隆汇将保持关注。
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